儿童致命疾病基因疗法获FDA答应

　　Sarepta治疗公司（Sarepta Therapeutics Inc．）的基因疗法得到 了美国答应 ，将更多患有一种致命肌肉疾病的儿童纳入治疗范围，从而扩大了这种仍未在临床试验中证明 其益处的有争议疗法的市场。

　　美股盘后，Sarepta股价飙升44%。

　　Sarepta在一份声明中表现 ，该药的答应 范围扩大到至少4岁的杜氏肌营养不良症患者。FDA对仍能行走的患者给予了传统的答应 审批，还给予了对不能走路的患者的加快 答应 ，这意味着该公司将必要 举行 确认性试验。

　　这种名为Elevidys的疗法订价 320万美元，最初是通过加快 审批途径得到 答应 。这是一种羁系 捷径，旨在将治疗毁灭 性疾病的药物快速推向市场，通常基于开端 数据。假如 确认性试验没有表现 药物提供临床益处，FDA可以将其撤出市场。只管 这种快速答应 大概 会资助 一些绝望的患者，但品评 人士表现 ，该体系 偶然 会答应 未经证明 的药物在市场上停顿 多年。